España financió 20 medicamentos huérfanos en 2025, tres más
España incorporó a financiación pública 20 medicamentos huérfanos destinados a enfermedades raras durante 2025. La cifra supone tres más que en el ejercicio anterior, de acuerdo con el Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos en España 2025, difundido este lunes por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).
El documento revisa la situación de estos tratamientos en Europa y su disponibilidad para los pacientes en España, con datos de fuentes públicas europeas y españolas a fecha de 31 de diciembre de 2025. Entre los indicadores analizados figuran las autorizaciones de comercialización en la Unión Europea, la obtención del Código Nacional y la financiación por parte del Sistema Nacional de Salud (SNS).
Según la presidenta de AELMHU, Beatriz Perales, los resultados reflejan una evolución favorable en la financiación. A la vez, apuntó que siguen existiendo desafíos relacionados con financiación, plazos de espera y llegada de la innovación, y trasladó la necesidad de avanzar hacia un acceso más ágil, predecible y homogéneo, especialmente en casos sin alternativas terapéuticas.
- Financiación de medicamentos huérfanos en 2025
- Autorizaciones en la UE y Código Nacional
- Plazos de acceso y evaluación en la CIPM
- Avance de terapias avanzadas para enfermedades raras
Financiación de medicamentos huérfanos en 2025
El informe sitúa el dato de 2025 como la segunda cifra más alta desde 2020, solo por detrás del máximo registrado en 2023, cuando se alcanzaron 21. Además, en el acumulado de los últimos tres años se financiaron 58 tratamientos para enfermedades raras, frente a los 28 que obtuvieron financiación entre 2020 y 2022.
Con el cierre de 2025, el SNS financia un total de 103 fármacos con designación huérfana. Esta cantidad equivale al 66% de los 156 medicamentos con autorización de comercialización en la Unión Europea (UE), lo que supone ocho puntos porcentuales más que el año anterior (58%).
Autorizaciones en la UE y Código Nacional
En el ámbito comunitario, 18 medicamentos obtuvieron en 2025 la autorización de comercialización por parte de la Comisión Europea. El registro mejora los 17 tratamientos autorizados el año anterior.
La AELMHU indicó que este aumento no se trasladó al volumen de nuevos medicamentos que logran el Código Nacional en España, un trámite previo para solicitar su incorporación a la financiación pública. En 2025, 9 fármacos obtuvieron ese código, un 64% menos que los 25 contabilizados en 2024.
El informe añade que en España permanecen 31 medicamentos huérfanos con Código Nacional sin financiar, 15 menos que en 2024 (46). Asimismo, un 42% de esos medicamentos acumula más de tres años a la espera de una resolución favorable, frente al 39% registrado al cierre de 2024.
Plazos de acceso y evaluación en la CIPM
En 2025, el tiempo medio transcurrido desde la obtención del Código Nacional hasta la aprobación de la financiación se mantuvo en 23 meses, en línea con los dos años anteriores.
De los 20 nuevos medicamentos huérfanos incorporados al SNS durante el año, el 25% tardó menos de un año en conseguir financiación, el 50% lo hizo entre 1 y 2 años y el 25% esperó más de 2 años.
El porcentaje de fármacos que superó los dos años de espera se redujo levemente respecto a 2024, en 4 puntos porcentuales. En lo relativo a la evaluación, 6 de estos medicamentos fueron financiados en su primera reunión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM).
En cambio, otros 6 necesitaron pasar por al menos tres reuniones antes de lograr la financiación, un resultado que, según el informe, subraya la necesidad de avanzar hacia un modelo más ágil y eficiente para recortar tiempos de acceso a la innovación terapéutica en enfermedades raras.
Avance de terapias avanzadas para enfermedades raras
El análisis incluye la evolución de las terapias avanzadas orientadas al tratamiento de enfermedades raras. En este apartado, destaca la financiación de 2 de estas terapias durante 2025, en un contexto que reafirma el cambio de tendencia iniciado en 2024, tras no financiarse ninguna en 2022 y 2023.
En la actualidad, 15 terapias avanzadas cuentan con autorización de comercialización en Europa. De ellas, 9 están financiadas por el SNS y 14 ya disponen de Código Nacional en España.
