España inicia primera terapia génica para tratar la piel de mariposa
España ha vivido un momento histórico este lunes con la aplicación por primera vez de una terapia génica dedicada a tratar la Piel de Mariposa. Dos pacientes han recibido Vyjuvek, el primer medicamento autorizado para la epidermólisis bullosa distrófica, una patología poco común que genera una fragilidad extrema en la piel.
La posibilidad de administrar este tratamiento ha sido viable mediante un procedimiento especial para acceder a medicamentos en condiciones particulares, adoptado por algunas comunidades autónomas. Mientras tanto, el proceso de aprobación y financiación a nivel nacional sigue en marcha. Andalucía se posiciona como una de las regiones pioneras en facilitar esta opción, formando a profesionales en cuatro hospitales ubicados en Córdoba, Sevilla, Málaga y Almería.
Una de las personas que ha estrenado este tratamiento es Leo, un niño sevillano de 12 años cuya historia ha tenido gran repercusión. Su madre, Lidia, ha expresado con alegría que “este tratamiento nos va a cambiar la vida” y espera que pronto esté disponible para todas las personas que lo necesiten en España.
- Años de trabajo hasta un hito histórico
- Un avance con desigualdades
- Sobre DEBRA Piel de Mariposa
- Sobre la Piel de Mariposa
- Sobre Vyjuvek
Años de trabajo hasta un hito histórico
La incorporación de esta terapia representa el resultado de más de tres años de esfuerzo por parte de DEBRA Piel de Mariposa y las familias afectadas. Este camino comenzó en 2022 con los primeros contactos con la farmacéutica responsable del medicamento. Desde entonces, la organización ha intensificado la interlocución con las administraciones públicas y actores esenciales para avanzar en el acceso a Vyjuvek.
En 2025, tras el respaldo de la Agencia Europea del Medicamento y antes de la aprobación oficial de la Comisión Europea, DEBRA intensificó su actividad con numerosas comunicaciones dirigidas al Ministerio de Sanidad, las Cortes Generales, diversas comunidades autónomas y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.
La movilización social también ha jugado un papel fundamental. En octubre de 2025 se lanzó una campaña que logró reunir más de 150.000 firmas, entregadas a la ministra de Sanidad. Además, en febrero de 2026, la demanda alcanzó el Parlamento Europeo gracias a la participación de dos familias afectadas.
Un avance con desigualdades
A pesar de este avance, la distribución del tratamiento en España aún presenta diferencias importantes, dependiendo de autorizaciones que se realizan comunidad por comunidad. “Estos primeros casos suponen un paso esperanzador, pero no suficiente. No podemos permitir que el acceso a una terapia que cambia vidas dependa del lugar de residencia. Es urgente garantizar la equidad en todo el territorio”, afirmó Evanina Morcillo, directora de DEBRA España.
Igualmente, Morcillo puntualizó que “seguimos trabajando para que Vyjuvek llegue a todas las personas con Piel de Mariposa sin excepción y se incorpore cuanto antes a la cartera de servicios del Sistema Nacional de Salud”.
Sobre DEBRA Piel de Mariposa
Desde 1993, DEBRA Piel de Mariposa es una organización sin ánimo de lucro, reconocida de Utilidad Pública, dedicada a mejorar las condiciones de vida de quienes padecen Epidermólisis bullosa en España. Su equipo multidisciplinar reúne profesionales de enfermería, psicología, trabajo social e investigación, que apoyan tanto a las familias como a expertos sanitarios y sociales. Además, DEBRA colabora en la cofinanciación de proyectos de investigación y lleva a cabo campañas de sensibilización para visibilizar las necesidades de esta comunidad.
Sobre la Piel de Mariposa
La Epidermólisis bullosa (EB), conocida popularmente como Piel de Mariposa, es una enfermedad genética rara y sin cura que provoca una extrema sensibilidad en la piel y las mucosas. Las personas afectadas carecen de las proteínas esenciales que mantienen las capas cutáneas unidas, por lo que su piel se torna tan delicada como las alas de una mariposa. Un simple roce, una caricia o la fricción con la ropa pueden ocasionar heridas o ampollas que llegan a cubrir hasta el 80 % del cuerpo.
Actividades tan cotidianas como andar, vestirse o alimentarse pueden convertirse en procesos dolorosos. Para cuidar las lesiones y prevenir infecciones, estas personas requieren dedicarse diariamente a curas que pueden durar entre dos y cinco horas, y las vendas se vuelven literalmente una segunda piel.
Sobre Vyjuvek
Vyjuvek es un medicamento basado en terapia génica diseñado para la Epidermólisis bullosa distrófica (EBD), una de sus formas más severas. Esta variante ocurre por mutaciones en el gen COL7A1, que es responsable de la producción del colágeno tipo VII, una proteína fundamental para mantener firmemente unidas las capas de la piel.
El tratamiento se administra directamente sobre las heridas mediante un virus modificado que introduce copias funcionales del gen COL7A1 en las células cutáneas. Así, ayuda a la cicatrización de las lesiones y disminuye la aparición de nuevas ampollas en los lugares tratados.
Si bien Vyjuvek no constituye una cura definitiva ni es adecuado para todas las formas de la enfermedad, representa un avance sin precedentes en el tratamiento de la EBD. Su autorización marca un antes y un después en las terapias para enfermedades minoritarias y subraya la importancia de seguir investigando para lograr una solución completa para todos los tipos de Piel de Mariposa.