Abren ensayo clínico de terapia CAR-T para leucemias agudas sin opciones
El Hospital Universitari i Politècnic La Fe de València ha puesto en marcha un ensayo clínico de Fase I/IIa tras recibir la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).
El estudio evaluará GYA01 en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) o leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) que se encuentren en recaída o sean refractarios (R/R), dos situaciones clínicas asociadas a mal pronóstico y con alternativas limitadas.
La investigación analizará por primera vez una CAR-T dirigida a la proteína CD84, considerada una diana terapéutica emergente en cánceres hematológicos.
- Ensayo autorizado por la AEMPS en València
- Qué es GYA01 y por qué apunta a CD84
- Resultados preclínicos y situación actual
- Centros participantes e investigadores
- Fabricación descentralizada y acreditación GMP
- Diseño del estudio y reclutamiento
- Financiación del proyecto
- Datos clínicos sobre LMA y LLA-T
Ensayo autorizado por la AEMPS en València
La Fe de València inicia un ensayo clínico intervencionista de Fase I/IIa con GYA01, después de la autorización de la AEMPS.
La evaluación se centrará en pacientes con LMA o LLA-T en recaída o refractarios (R/R), un escenario en el que las opciones terapéuticas disponibles son escasas.
Qué es GYA01 y por qué apunta a CD84
GYA01 es una terapia celular, también descrita como inmunoterapia CAR-T, en desarrollo para responder a una necesidad médica considerada crítica en leucemias agudas.
El procedimiento se basa en modificar genéticamente los linfocitos T del propio paciente para que reconozcan y eliminen células leucémicas que expresan CD84.
Este enfoque se diferencia de las CAR-T actualmente aprobadas que se dirigen a CD19 (neoplasias B) o BCMA (mieloma múltiple).
Resultados preclínicos y situación actual
Según la información difundida, la terapia ha mostrado potencial en modelos preclínicos de LMA y LLA-T.
Los resultados se publicaron el año pasado en la revista Leukemia. En la actualidad, no hay terapias CAR-T aprobadas para estas dos indicaciones.
Centros participantes e investigadores
El ensayo se desarrollará en dos hospitales considerados de referencia en el manejo de leucemias agudas: el Hospital La Fe de València y el Hospital Clínic de Barcelona.
En La Fe, el doctor Pau Montesinos figura como investigador principal y coordinador del estudio. En el Clínic de Barcelona, el investigador principal será el doctor Jordi Esteve, en un centro con trayectoria en terapias celulares avanzadas.
Fabricación descentralizada y acreditación GMP
GYA01 se fabricará de forma descentralizada en ambos centros.
Este paso llega tras la acreditación reciente por la AEMPS de la Unidad de Terapias Avanzadas del Hospital La Fe de València para el cumplimiento de las Normas de Correcta Fabricación (GMP).
Diseño del estudio y reclutamiento
El ensayo incluye una fase de escalada de dosis y, a continuación, una fase de expansión. El reclutamiento de pacientes ya ha comenzado.
El doctor Pau Montesinos ha indicado que el estudio puede ofrecer nuevas alternativas terapéuticas a pacientes con leucemias agudas que no responden a los tratamientos convencionales.
También ha señalado que la identificación de CD84 como diana terapéutica abre una vía innovadora con capacidad de ampliar el alcance de las CAR-T a enfermedades sin opciones eficaces hasta ahora.
El hematólogo de La Fe y especialista clínico del ensayo, Manuel Guerreiro, ha enmarcado el proyecto como un ejemplo de cooperación entre hospitales públicos y empresa privada para acercar terapias innovadoras a pacientes con LMA y LLA-T.
Financiación del proyecto
Para la financiación del estudio se han recibido 3,7 millones de euros del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades de España, a través del programa CPP 2024.
Datos clínicos sobre LMA y LLA-T
La leucemia mieloide aguda (LMA) es un cáncer raro y agresivo de la médula ósea. Su incidencia aproximada es de 5 por cada 100.000 personas en Europa, con más de 20.000 nuevos casos anuales.
Es la leucemia aguda más frecuente en adultos, y la mayoría de los casos se concentran alrededor de los 70 años.
Aunque se logra una remisión inicial con quimioterapia, entre el 30% y el 50% de los pacientes recaen tras el tratamiento de primera línea. Además, hasta el 40% de los pacientes de edad avanzada presenta enfermedad primariamente refractaria.
La leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) es un cáncer hematológico agresivo y de rápido crecimiento. Supone hasta el 25% de los casos en adultos y presenta una supervivencia del 40-50%, frente al 90% en niños.
En recaída o enfermedad refractaria, la supervivencia se sitúa alrededor del 25% y las opciones terapéuticas son limitadas. El trasplante alogénico se considera la única cura, pero con alta toxicidad.
En este contexto, se subraya la necesidad de terapias CAR-T dirigidas a nuevos antígenos específicos.