Nueva medicación puede mejorar la vida de niños con epilepsia resistente
Un ensayo clínico de fase 2 realizado en Inglaterra ha mostrado resultados muy prometedores para niños que padecen una forma poco común de epilepsia resistente a los tratamientos habituales, conocida como síndrome de Dravet.
Esta enfermedad afecta aproximadamente a 3,000 menores en Inglaterra y es solo una entre las numerosas variantes genéticas de epilepsia para las que hasta ahora no existen medicamentos eficaces.
- Resultados del tratamiento
- Impacto en la vida de los pacientes
- Perspectivas futuras y expansión del estudio
Expertos que no formaron parte de la investigación han resaltado que el éxito del medicamento Zorevunersen abre una puerta importante para mejorar la vida de quienes sufren estas epilepsias, impulsando así el desarrollo de nuevos tratamientos y posibles curas.
Resultados del tratamiento
El ensayo incluyó a 81 niños de entre 2 y 18 años afectados por el síndrome de Dravet, que sufrían hasta 18 crisis convulsivas mensuales. El fármaco Zorevunersen se administró en tres dosis en el Hospital Great Ormond Street, donde el estudio fue coorganizado por la University College London.
Tras recibir la primera dosis, las convulsiones se redujeron en un 50%, y luego de completar las tres dosis, la disminución alcanzó un 80%. Además, el medicamento fue bien tolerado por todos los participantes, sin que se reportaran efectos secundarios graves.
Impacto en la vida de los pacientes
Esta notable reducción en las crisis epileptiformes se tradujo en mejoras significativas en la calidad de vida de los pacientes. En especial, se observaron avances en el desarrollo motor y en la comunicación de los niños. También mejoraron sus capacidades para enfrentarse al día a día con el síndrome de Dravet.
La investigación estuvo dirigida por Helen Cross, directora y profesora de epilepsia infantil en el UCL Institute of Child Health, y neuróloga pediátrica consultora en Great Ormond Street.
“Veo regularmente a pacientes con epilepsias genéticas difíciles de tratar, que pueden tener múltiples convulsiones a la semana,” afirmó la profesora Cross. “Muchos no pueden hacer nada por sí mismos; requieren cuidados constantes y corren un alto riesgo de muerte súbita inesperada por epilepsia.”
Perspectivas futuras y expansión del estudio
Helen Cross confía en que Zorevunersen “pueda ayudar a que los niños con síndrome de Dravet lleven vidas mucho más saludables y felices.” Por ello, está organizando un ensayo de fase 3 con un seguimiento más prolongado para detectar posibles efectos secundarios graves.
El Dr. Alfredo González-Sulser, del Institute for Neuroscience and Cardiovascular Research de la University of Edinburgh, que no participó en el estudio, señaló al Guardian, que existen más de 800 epilepsias genéticas que requieren tratamientos similares a Zorevunersen.
“Esto marca un camino claro para lograr intervenciones efectivas para estas enfermedades graves que cambian la vida, tanto para los pacientes como para sus cuidadores.”