Compuesto natural muestra avances en ataxia de Friedreich, enfermedad rara neurodegenerativa
Un compuesto natural de origen vegetal llamado 7,8-dihidroxiflavona ha demostrado revertir parcialmente las alteraciones neuronales en un modelo murino de ataxia de Friedreich, según una investigación encabezada por la Universidad Complutense de Madrid (UCM).
Este compuesto es capaz de impedir la muerte neuronal causada por apoptosis y de proteger el ADN de las células dañadas. No obstante, no impide la muerte celular derivada de la ferroptosis, de acuerdo con el estudio en el que participaron también el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CBM-CSIC-UAM), la Universidad Autónoma de Madrid (UAM) y el Laboratorio de Apoyo a la Investigación del Hospital Universitario Fundación Alcorcón.
La ataxia de Friedreich es una patología neurodegenerativa poco común que afecta principalmente al sistema nervioso y al corazón, para la cual no existe cura actualmente. Su prevalencia oscila entre 2 y 4 casos por cada 100.000 personas, y el único tratamiento aprobado se centra en reducir el estrés oxidativo generado en las mitocondrias debido a la deficiencia de frataxina (FXN), la proteína cuya falta desencadena la enfermedad.
- Compuesto natural y su efecto en la ataxia de Friedreich
- Modelo murino y dianas terapéuticas
- Futuras líneas de investigación
Compuesto natural y su efecto en la ataxia de Friedreich
El estudio, divulgado en la revista 'Molecular Neurobiology', revela que la 7,8-dihidroxiflavona activa el receptor de neurotrofina BDNF presente en algunas plantas, promoviendo la neuroprotección y abriendo el camino a nuevas posibles terapias contra esta enfermedad.
Modelo murino y dianas terapéuticas
Una de las aportaciones del trabajo reside en la caracterización farmacológica de neuronas granulares del cerebelo en el ratón YG8-800, un modelo animal que exhibe importantes similitudes moleculares y fisiopatológicas con la ataxia de Friedreich.
Según Saúl Herranz, investigador del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la UCM, estas células cerebelosas representan un modelo válido para el estudio in vitro de la enfermedad. Aunque la investigación es básica y se ha realizado en modelos preclínicos, sus resultados podrían tener implicaciones clínicas en el futuro.
Futuras líneas de investigación
Entre los planes futuros, el equipo plantea desarrollar terapias combinadas con 7,8-dihidroxiflavona y otros fármacos que activen diferentes vías de señalización celular dañadas en ataxia de Friedreich, tanto en células neuronales in vitro como en el modelo murino YG8-800 in vivo.
El principal objetivo será determinar si la combinación de estos tratamientos genera un efecto sinérgico respecto a la aplicación individual de cada uno, según concluye Herranz.