Una niña de 19 meses se ha convertido en la primera persona en curarse de una enfermedad rara y mortal utilizando una nueva terapia que inserta versiones funcionales de un gen defectuoso en la médula ósea del paciente.
Teddi Shaw, la afortunada bebé podrá vivir una vida normal gracias a esta "cura" para la leucodistrofia metacromática.
La cura para esta niña ha sido el fármaco más caro del mundo. Libmeldy, la medicación milagrosa, corrige las copias de genes defectuosos que causan MLD tras se extraer las células madre de un paciente. Posteriormente, las células se tratan con Libmeldy y se reemplazan en la médula ósea del paciente.
Los datos previos acerca de Libmeldy han demostrado que hasta 8 años después del tratamiento se corrigieron los problemas genéticos subyacentes por completo.
El medicamento cuesta más de 3 millones de euros aunque la farmacéutica que lo fabrica, Orchard Therapeutics, llegó a un acuerdo para rebajarlo para la pequeñaTeddi.
