Una niña de 6 años vence la leucemia gracias a terapia celular innovadora
La Navidad de 2025 es mejor y más brillante para una familia cuya hija se está recuperando de una forma anteriormente intratable de cáncer infantil.
En la Navidad de 2024, Bryn Ailinger, entonces de 5 años, estuvo aislada en una sala de oncología pediátrica, tras haber sido diagnosticada con leucemia linfoblástica aguda de estirpe B precursora, que presentaba una mutación rara y agresiva que hacía ineficaces las quimioterapias y cirugías estándar.
“Piensas en lo peor de inmediato”, dijo Justin Ailinger, el padre de Bryn. “No sabía si iba a tener hija para final de año.”
- El papel de la terapia CAR T en el caso de Bryn
- La terapia CAR T como alternativa eficaz y segura
- Cómo funciona la terapia CAR T
- Resultados y futuro de la terapia CAR T
El papel de la terapia CAR T en el caso de Bryn
El equipo médico de Bryn, perteneciente al Programa Pediátrico de Cáncer y Trastornos de la Sangre de Roswell Park Oishei Children’s, ofreció a la familia la opción de la terapia CAR T, galardonada con el Premio Nobel, como alternativa.
La leucemia privó a Bryn de una Navidad, pero gracias a este programa ha ganado muchas más en el futuro.
La terapia CAR T como alternativa eficaz y segura
“La miro y veo un milagro”, afirmó Meghan Higman, MD, PhD, oncóloga pediátrica en Roswell Park especializada en cánceres de sangre. “Hace cinco años una niña con estas características no habría sobrevivido, y ahora está viva, prospera y es sencillamente impresionante.”
La doctora Higman y sus colegas de Roswell Park recomiendan la terapia CAR T incluso a los pacientes pediátricos más jóvenes que puedan beneficiarse, destacando tanto su eficacia como su seguridad en comparación con la quimioterapia.
Cómo funciona la terapia CAR T
“La quimioterapia es muy tóxica”, dijo Ajay Gupta, también oncólogo pediátrico en Roswell Park. “Buscamos que los pacientes tengan una mejor calidad de vida incluso después del tratamiento. Por eso considero que los enfoques que modifican el sistema inmunitario, como las células CAR T, pueden lograrlo sin provocar efectos secundarios a largo plazo.”
La terapia CAR T consiste en extraer células T, un tipo de célula inmunitaria, de la sangre del paciente y procesarlas en un laboratorio especializado. Los científicos modifican estas células para que reconozcan y destruyan las células cancerosas. Posteriormente, se multiplican por millones y se reintroducen en el cuerpo del paciente mediante una infusión intravenosa.
Resultados y futuro de la terapia CAR T
Las células se procesan en la recientemente ampliada Instalación de Ingeniería y Fabricación Celular de Buenas Prácticas de Manufactura (GEM) de Roswell Park, una de las mayores de su tipo en Estados Unidos y un avance transformador en investigación y tratamiento del cáncer.
“Espero que otros niños con esta mutación puedan colaborar con la doctora Higman y el resto del equipo, y probar estas mismas terapias que han funcionado en Bryn”, declaró Ailinger. “Que puedan ayudar a salvar vidas de otros niños que pasen por esto.”
Los resultados de la terapia CAR T hasta la fecha son muy prometedores: la leucemia aguda permanece indetectable en más del 80 % de los pacientes después del tratamiento.
Actualmente, la terapia CAR T cuenta con aprobación de la FDA solo para ciertos tipos de cáncer de sangre, pero Roswell Park también trabaja para ampliar su uso en otros tipos de cáncer, desde los más raros como el sarcoma hasta el segundo cáncer más frecuente en niños: los tumores cerebrales.
“Nuestro siguiente reto es aplicarla en tumores sólidos o en zonas donde el sistema inmunitario no llega tan bien como debería”, señaló Higman.
“Como el cerebro; la quimioterapia muchas veces no alcanza ese órgano debido a la barrera hematoencefálica. Así que lo que realmente necesitamos es desarrollar más opciones para que esté disponible para todos.”
