El MIT lo aclamó como el primer avance en terapia genética nacional de China, así como “la restauración más dramática de un sentido perdido lograda hasta ahora”.
Al igual que otros tratamientos de terapia génica, a niños como Li Xincheng se les inyectó un virus reprogramado que transportaba ADN de reemplazo a la parte de su cuerpo que los científicos esperaban alterar, en este caso la ubicación del canal auditivo interno que detecta vibraciones y envía esa información. al cerebro.
En menos de un mes, su madre, Qin Lixue, dijo que estaba escuchando por el oído tratado por primera vez en sus 5 años de vida, y que le repetía varias rimas y canciones a Lixue mientras las cantaba con la mano sobre la cabeza. boca para evitar leer los labios.
Vale la pena repetir que esto, según MIT Technological Review, nunca antes había sucedido.
“Fuimos cuidadosos y un poco nerviosos, porque era el primero en el mundo”, dice Yilai Shu, cirujano y científico de la Universidad Fudan de Shanghai, y parte del equipo que trató a 5 niños.
"Antes del tratamiento, si los colocabas en una sala de cine con el sonido más fuerte, no lo oirían", dice Zheng-Yi Chen, profesor asociado de Mass Eye and Ear, un hospital afiliado a Harvard en Boston, que ayudó a diseñar y planificar el estudio. "Ahora pueden oír un habla casi normal y se puede oír un susurro".
De los cinco hijos de Shu, cuatro recuperaron la audición y uno no, lo que el equipo plantea como hipótesis que podría deberse a que el niño ya tenía una respuesta inmune desarrollada al virus que usaban.
Esta nueva terapia genética no es una panacea, ya que fue diseñada para corregir un defecto en un gen que produce una proteína llamada otoferlina, que es necesaria para construir los pelos especiales que vibran a diferentes frecuencias en el oído interno y transmiten esa información a el cerebro.
Esto está presente en sólo entre el 1% y el 3% de los sordos nacidos, lo que equivale a 900 niños al año en el segundo país más poblado del mundo. Pero Lawrence Lustig, médico de la Universidad de Columbia que dirige estudios sobre tratamientos auditivos, dijo a MIT Tech Review que este espectacular éxito (permitir que los niños escuchen sonidos por primera vez) puede ser un "fármaco de entrada" que impulse la financiación hacia más causas de sordera.
La terapia genética, como CRISPR y otros métodos, también ha tenido éxitos notables con la ceguera, incluido en 2021 el de un francés con retinitis pigmentosa, la degradación de las células fotorreceptivas en sus ojos, otros dos pacientes de Portland, Oregon, que tenían amaurosis congénita de Leber, o LCA, una rara mutación en la retina, y otros 10 con LCA que fueron tratados en la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania
